Tedavisi bulunmayan Huntington hastalığında umut veren tedavi geliştirildi

Huntington hastalığı, hareketleri, düşünceleri ve duyguları etkileyen, genetik bir beyin bozukluğudur ve şimdiye kadar tedavisi bulunmamaktaydı.
Erken evre klinik çalışmasına katılan 29 hasta, yüksek dozda tedavi aldıktan sonra 36 ay sonra hastalığın ilerleyişinde %75 oranında yavaşlama olduğu gözlendi.
UniQure adlı gen terapisi şirketi, Hollanda ve ABD merkezli olarak geliştirilen AMT-130 adlı gen terapisinin tek doz halinde uygulanmasının, hastaların ömür boyu etkili olabileceğini açıkladı.
Çalışmanın baş araştırmacısı Prof. Ed Wild, bu sonucun Huntington hastalığı için bir tedavi bulunduğunu gösterdiğini ve eğer AMT-130 onay alırsa dünya çapında bir dönüm noktası olacağını belirtti.
UCL’den Prof. Sarah Tabrizi ise, bu çalışmanın Huntington hastalığında günlük fonksiyonların korunmasına, iş hayatında daha uzun süre kalınmasına ve hastalığın ilerlemesinin yavaşlatılmasına olanak tanıyabileceğini vurguladı.
Uzmanlar, bu tedavinin ruhsat alması durumunda Huntington hastalığı için umut verici bir adım olacağını düşünüyor.